中国创新药的发展现状

近期，媒体报道中国创新药呈现诸多利好消息，如商业化井喷、黑马股价飙涨、跨国巨头抢购等，尽管可能存在夸张成分，但中国创新药确实取得了一定进展，开始在国际上崭露头角，不仅在国内站稳脚跟，还签下了有分量的国际订单。

做创新药的艰难之处

研发周期长、成本高、风险大

一款真正的创新药从想法到上市平均需10 - 15年，期间要持续投入巨额资金，可能高达几十亿甚至上百亿美元，且面临失败风险，一旦失败资金就会打水漂。研发过程如同探索一个复杂的“黑箱”，疾病发生机制、药物作用原理及副作用等都是未知，研究人员需从大量化合物中筛选，经过严格实验和临床试验，最终可能只有一种药能成功上市，成功率极低。例如天津尚德药缘研发的ACT001药，历经15年针对晚期肺癌脑转移患者，虽延长了患者中位生存期，但在制药过程中遇到了毒副作用、药物制剂稳定性、成本控制等难题，任何一个环节出现问题都可能导致项目失败。
国际监管挑战大

若要将药卖到全球，需通过美国FDA等国际严格监管机构的审查，这些机构对试验数据真实性和生产车间细节要求近乎苛刻。高标准审查虽确保了药品安全有效，倒逼企业提升研发与质量管理体系，但一次符合国际标准的临床试验成本动辄数亿美元，是企业走向世界的必由之路。

发展创新药的必要性

不能一直依赖仿制药

如果只做仿制药或小改，只能一直“跟跑”。人类疾病谱系复杂且不断演变，原有药物会出现疗效局限等问题，必须依靠创新药推陈出新。例如新冠疫情期间，国内传统退烧药使用较多，而有效的创新抗病毒药物较少。此外，药物有更新规律，药品专利到期后价格会大幅下降，企业难以靠同一化合物持续盈利；长期使用某种药会出现耐药问题，需要研发新药。
中国创新药发展面临的现实问题

 • 同质化严重：中国创新药起点不高，早期擅长me - too和Fast - follow，导致大家扎堆做同一类药，同质化严重，如前几年众多药企都在研发PD - 1药物，全球在研的PD - 1药物中约55%来自中国企业，这不仅浪费资源，还加剧了内卷。

 • 基础研究短板：在基础研究，即从0到1发现新机制、新靶点方面，中国仍是短板，如同盖楼地基不够深、不够独特，难以建出世界级的摩天大楼。

 • 商业回报低：中国医保覆盖14亿人，药价被压得很低，同一款创新药在中国定价可能只有美国的几十分之一，如君实生物的PD - 1药物国内价格约为美国的1/30。价格过低，药企难以收回研发成本和盈利，会导致资本不愿投入，使创新链条断裂，很多药企不得不低价将药物卖给国外企业，面临“断档”风险。

中国创新药“突然行了”的原因

政策支持

国家医保局和国家卫健委发布《支持创新药高质量发展的若干措施》，提出十六条具体举措，如利用医保数据精准立项、优化审评流程、建立商业健康保险创新药目录构建多元化支付体系等，疏通了创新药从研发到临床支付的堵点。
技术能力提升

中国企业基于人才优势，在ADC等领域实现局部“弯道超车”。AI等新技术发挥作用，如中科计算技术西部研究院尝试构建肿瘤患者“数字孪生”以压缩研发周期，剂泰科技用AI平台优化药物递送系统缩短临床前制剂开发周期。
人才与资本转变

随着国内生物医药产业环境改善、政策支持加大和创新研发投入增加，越来越多海外生物医药博士回国。资本投资逻辑从追逐短期热点转向长期投入，并购整合活跃，帮助企业拓展产品线。同时，医保控费和集采政策使仿制药利润大幅压缩，企业更愿意投入新药研发。
出海成果显著

今年上半年，中国创新药对外授权交易总额接近660亿美元，超去年全年。国际大药企用真金白银为中国创新药投票，如三生制药、普瑞金生物、科伦博泰等的合作交易，说明中国药企研发成果在疗效和全方位标准上得到国际认可，开启了真正意义上的战略合作。

中国创新药发展面临的风险与挑战

退货潮

License - out不代表高枕无忧，去年中国创新药海外授权项目后期终止率达20% - 40%，如石药集团一款ADC药物因美国I期临床未达预期被终止协议，创新药需经得起国际临床严格检验。
内卷问题

虽然出海火热，但国内研发扎堆现象未根本解决，除PD - 1外，ADC、双抗等赛道也拥挤，真正的源头创新和差异化竞争有待加强。
地缘政治

外媒称特朗普政府筹备针对中国医药行业的行政令草案，若实施，美国将减少对中国药品依赖，中国药企利用国内患者资源进行国际标准临床试验或需在海外重复研究，增加全球化成本与时间，带来显著不确定性。

中国创新药未来发展方向

注重临床价值

做药要为解决未被满足的治疗需求而创新，而非单纯为创新而创新。如正大天晴的库莫西利对标国际明星药物，荣昌生物的维迪西妥单抗因突破性疗效登上国际顶级医学期刊并获得高额海外授权，体现了临床价值带来的商业价值。
提升全球化能力

出海不仅是“卖产品”，更是全面能力升级。百济神州的泽布替尼从研发开始按全球最高标准设计临床试验，实现全球同步开发和注册，全球销售额突破13亿美元，中国药企需从临床试验方案设计、生产质量体系等方面前置准备，系统布局全球市场。
推进支付体系改革

国家应增加对创新药的医保投入，考虑划拨部分国企利润反哺医保基金，发展商业健康保险，形成合理分担机制，让药企在中国市场看到合理回报，才有动力投入原创研究。目前商保支付占比低，且部分商保产品偏离保障本质，需发展真正具备保障功能的商业保险。

总结

中国创新药的发展像是一场考验耐力的马拉松，虽取得了一定成绩，但前方道路仍充满挑战。未来需要政策的持续智慧、资本的长期耐心以及科学家和企业家的坚守与创新，以实现研发出源自中国的“首创”新药、掌握全球定价话语权、为全人类健康难题提供东方解决方案的目标，让中国创新药真正造福全球患者。